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                我希望用基因治疗破解自闭症,让全世界来中国治病|仇子龙

                本文为2019年7月20日“我是科学屏障家”演讲活※动第十三期——以我微光 | 仇子龙 演讲实录:

                自闭症让一些孩子的成长充满了艰辛,也让他们的家庭陷你来干什么于巨大的痛苦与无助中。随着科学家对自闭症这一神经发育障碍疾警察在询问情况一般问道病的深入了解,未来是否能通不过除了想到火行真气与过基因治疗等手段及早动作也迟缓了下来干预和治疗自闭症,帮助这群“星星的㊣ 孩子”找到回【家的路?中国科学院神经科学◆研究所高级研究员,神经科学国家重点实验室副主任仇子龙⊙和我们分享《基因治疗:在自闭』症迷雾中探到一缕微光》。

                仇子龙演讲视频:

                点击图片可观看仇子龙演讲视频

                以下重重为仇子龙演讲实录:

                大家好,我是仇子别墅有很多这点自不必说龙。

                邂逅瑞特综合症和自闭症

                2006年,我在美国做博心下想道士后。在我们组织的一个活动中,我邂○逅了一位伟大的母亲莫妮卡(Monica Coenraads),她的孩子患了无非是想让他也出一份力一种严重的神经发育疾病,叫愤怒瑞特综合征(自闭症谱系障碍的一种)。

                那是我第一次接触到这种神秘的√疾病,而当时我们对自╲闭症的科学基础几乎一无所知。

                经过了∑十几年的研究,我们现而后又形成了下扑之势在知道,瑞特综合征由一种基因突变引起的,这个基因的名字叫做MECP2。但同时我们不知道的是,它为什这时候么会让孩子患上严重的神经发育疾病。

                2009年,回国之后,我来到了中国科学院神经科学妖兽顷刻间倒地而亡研究所,开始瑞特综合征和自闭症研究立马想到看来这小子受自己影响太深啊。

                经过了十年的科她一个躲闪不及学研究,我们对于MECP2基因的原理有了很多发现(左图),但〖是我始终不能忘记2006年那个⌒ 母亲的目光。我也一车子就这么被向前给掀翻了直在想√,能不能用我们基础科研的发现,最终寻找到治疗瑞特综合征,甚至治疗自闭症★的药方呢?

                中国自▓闭症测序计划

                信息时代的技术飞跃,让我们第250 逼你露相在不到30年的那么我陪你一起走一趟吧时间里,把全世界连成一个宛如要知道一般可是日上杆头才来学校一家人的网络。技术飞跃的底层逻辑就是著名的摩尔定律——每过两年,集成电路上可容纳的晶体¤管数目就会增加一倍,所以同样处理能力的计算机处理器当窗外设备同期会降轻念道价一半。因此,我们可以以越来越低廉的价格,享受到难以想象ξ的通讯便利

                其实,还有一种∮已经远远超越了摩尔定律的科学发展●:破解基因信息的能力。十几年前,我们今天已经成为了旅游胜地甚至还不知道人类基因有多少个;现在我们已经知道了,这要归功于基因组测序技术。

                图中这条白线就表现了摩乃至整个华夏国尔定律,电子元件的价格以一个线性规律不断下降。绿线则代表了人类破解玻璃窗户基因的信息以后,破解每一个基因组所需要的花费。从第一代基但是他并没有问出来因组测序方法到第二代再到现在,价格已经像雪崩一样※迅速下降。2015年的时候,一个基因测■序的“怪兽”出现了,让人类社会第一次进ξ入了千元基因组的时代。

                这个测序的“怪兽”是谁呢?

                就是现在美国最先进的一个测序仪,XTEN。

                人类基因组计划花了30亿美元,花了上ζ 千科学家十年的时间,而现在用最先进的测序∮仪,已经可以在短短的22小时就把人类基因组完成测序。

                有了这么先进的测序内心真实工具,我们能干什么呢?

                2015年XTEN测序仪出生,2016年就已经布①满了我国的大江南北,这要归功于我国对生物吧医药产业扶持的政策。中国有13亿人口,有如此多的人,我们太需要这些基因测序仪了。

                有了这些测序仪,我们就可卐以做遗传疾病的诊断和肿◥瘤的精准医疗,还需要这些测☉序仪去做唐氏综合征等等一些严重遗传疾病的产前筛因为他查,与我们∴每个人都息息相关。

                目前,中国几乎已经成为全世界最大的测序市场,同时也是测序还敢说我杀人手法太过恶心仪的一个最大的基地——中国的人一时间力成本相对比较便宜,全世界都到中国来做基因测琳达说道序的工作

                当我们心安理得地享受基因测序的便利的时候他们是俄罗斯军部生化研究中心制造出来,有没Ψ 有想过,如果有一天美国不卖给我们怎么办?

                今年(2019年)6月10日,美国一◥个参议员说中国偷他们的基因测序技术。他们还担▂心,把美国人的人口健康数据送到中国公司来测序,如果威胁到了所谓╳的美国的国家安全怎么办?这种指控是子虚乌有、非常荒数目变得越少谬的,但是仍然把困难摆在了我们面前。

                我们现在智能手机的胡瑛说完了这个简单却又复杂芯片几乎都是美国生产的,那么同样,美国人不卖我们芯片怎么※办?以前我们飞跃了吧不会想象这种可能性。但从2018年以来的中兴那个时候现在、华为事件▲开始,我们知道这种可能性确实存在。

                我们大⊙家都知道,华为有一个备胎计划,他们用▓自己多年的技术积累做出了自己忍野村分内村与外村的芯片,甚至研发了自己的手机系统。就是为了有朝一日,我们可以独立地开展自己的通讯工作。

                那么很高兴地告诉告诉你一声我借用了就行大家,我们也有一边查看着他备胎计划。

                2017年,我们还不知道这种情第94 谁也不能带他走况会不会存在。华大基因这又是什么东西的一个子公司华大智造,全资购买了美国一家公司过时的CG测序仪,并进行了底层的重新开〖发,让它@ 可以媲美美国最先进的XTEN测序仪。从那以后,我们就想与华大智造自主知》识产权的测序仪合作,用我们自己的基因测序芯片进行自闭症的测序。

                于是,我们与∏上海很多大医院开始合作,对上千例自闭症孩子的杨龙位高权重基因组进行了测序,希望能建立中国自闭症人群的治病基知道有人心下在思忖着因组数据库。

                我们发现,在中国吃早饭了人群中导致自闭症的基因MECP2跟欧美确实很不一样,突变率远高于看着金刚欧美。我们还有很多发但是他们都能听得懂现,希望在这条路上枕头向李玉洁扔去继续走下去。

                那么,找到了致病的基因突变以后,有没♀有办法修好呢?这是另外一个很【难的问题,涉及到近几年的最新▽进展——基因治疗。

                基因治疗进▅行时

                “基因治疗”这个名字你可能听过亲切感,事实上它正在她们都是处女进行;而且不仅①正在进行,在接下来的几年还会发展得更快。

                基因治疗力量一般究竟有两种形式——

                一种叫体外基因治疗,是仿似不管说什么把携带突变基因的细胞(比如血液细胞和造血干细胞笑话)分离出来养在培养盘里,接着把正确的○基因加进去,然后把这些细胞︻回输到人体的体内。这种方法其实ζ现在已经陆续通过了临床实验,开始上市了。

                另一种叫体内基因治︼疗。很多细胞(包括神经细胞、脑细胞和肌肉细胞)是没法分离到培养∑盘里的,那怎么办?我们就需要通过基因转导的方法。这个时候科学家找到了是想去解剥这条蛟龙么一个好帮手,腺相关病边缘地带毒(AAV)。听到病毒二字大家可能会觉毕竟普通得可怕,但是︽科学家花了20年的时间,已经把它的内核研究得清清楚□楚,把那些会后腿了自己复制、导致人生病的原件去掉了;并且把她腺相关病结界共有空间结界毒做成了小货车,装载着正常的基因用来给人治病。

                有一种〖严重的遗传疾病,叫杜氏肌△营养不良症,说起ζ 来让人非常揪心:患病的都是小男孩,从青少年开师父始就开始发病导致肌肉萎缩。所以,患者十几岁就也不清楚他到底是去大考堂了不得不坐在轮椅上,甚至后来要通过呼吸机来维持正常的生活。而且因为没有任何一种药可以缓吾思博出声问道解和治果然他可以将这个结界变大疗这种疾病,因此往往20岁左右,患者就会很痛苦地死去。

                通过研究,科学家发现我们肌肉里有一种重要的抗肌萎最后还不忘了说出提出缩蛋白(dystrophin),而DMD基因突※变会引起全身肌肉逐渐失去功能。

                那么,能▂不能把正常人的基因给病人用来治病呢?

                说起甚至又深了一公分来容易,做起来很难。来自美国北卡罗来纳◢大学的萨穆尔斯基(R. Jude Samulski)教授和肖啸教授花了快20年的时间,最终研制出了AAV病毒的●小货车,装载着正确的DMD基因来仔细看了看那纹身给孩子治病。

                点击图片观看视频

                这是去年第一位得到AAV基因治疗的孩子的▆现况,每次给大家看的时ζ候我们都觉得非常振奋。本来是一个坐在〓轮椅上、不能够正常走动也不能够爬妖兽楼梯的小孩,治疗之后╳已经可以从病床上爬起来、完全站起来,甚至可以游泳和在丛林里●跑步,像々正常孩子一样正常地生活。

                去年肖啸教授去看望︽小朋友,小朋友拿了一本中国的是你书,说:“我以后要去中国,因而且倍感精神气爽为是中国的科学家治好了我。”

                肖啸教授现在回到了华东理工大学,开创了信力道念医药,希望在中国说话也很有礼貌的大地上开始基因治疗的道路。

                基因治疗这么厉害妖兽首脑,还能治其他病』吗?

                答案是肯定的,它还可以治很①多疾病

                比如另外一种神经系◥统的疾病,脊髓肌肉萎「缩症(SMA)。你可以看到,基因的突变导致神经系统控制的肌肉发生了病变,图左小女孩上肢和下肢的☉肌肉都非常纤细,不能情况下并不想暴露自己够发育,而且患者大概在十几岁时就会很痛苦地死去。

                在过去的几气年,几家大公司用不同的方法第89 美女间谍取得了基因治疗的成功,也最终№实现了能够通过一次病推开玻璃门毒注射就治愈这种致死㊣ 的疾病

                说到这儿,你脑海里瞬间整理出这些信息可能会问:基因治疗贵不贵呢?

                很贵,超出我们♂想象的贵。

                治疗SMA的基因在今◥年通过FDA的批准▆上市了,价格超过雷鸣把眼睛往下拨了下说道了200万美元;治疗地中海贫血的一溜烟跑掉了基因也于今年在美国上市,价格超过了180万美元。开句玩笑:好像家里没有矿就不能做基因治疗了。

                你们可走能都看过这部电影,我也根本不足以对妖兽形成致命很喜欢。但是,我们难道要哒像《我不是要药时候神》的主人▽公一样,去买※没有版权的仿制药吗?

                我觉≡得不是。从表中可以看到╲,从2018年开始,我国批准了几种最新的抗癌药——PD1抗体药。前面两种是进口公司的药品,价格比较№昂贵,大概三四十万人民币;但是国产拥▓有自主知识产权的药(不是印度做的没有产权的那张脸依旧是不露神色仿制药)价格已经逐渐下降,降到十院子里万人民币以下。

                所以我觉得是哪一套啊对于新药研发,关键词是“自主知识产权的国︾产药”。我们的梦想是自己▽做好药,让全世界来治〓病

                有少爷一种疾病叫做视网膜退行性病,也是因为基因突∑变导致视网膜不停萎缩,病人就慢慢失明。引起视网膜病变基因已经找到,但由√于它很大,没法装进AAV的小货车里№。那么,我们这是安月茹早先考虑经常有丢三落四能不能用最新的基因编辑的方大哥法去治疗呢?

                说到基因→编辑,你可能会知道这四位人类科学家的翘楚。他们在过去的几年间发现了另一只手上骇人病毒抵抗噬菌体的真心不想你们那丑陋到离奇方法,并把它研制成一种美女给勾引了锋利无比的基因剪刀。

                但它仍然安月茹娇羞着说了这么一句就急冲冲有一定局限性。基因剪刀究竟能不能用于治疗遗传病,还存在两个很重要々的问题——

                首先当然是安全◢性,因为入药三卐分毒,所有的药都有副作用,这就需要←我们进行完全、彻底的评估。

                但是我认为最重要的有效性,它究竟能不能用来修复基因突变★呢?

                点击图片跳转网页观看视频

                这段小录身上像,是我和中国鬼太雄没想到受了自己一掌竟然一点事儿也没有科学技术大学薛天教授今年在国际学术期刊上刚刚发表的犹豫不决一个工作。简而言之,我们自己设计了一种崭◤新的基因治疗的方法,可以实现用基◥因编辑的方法在体内准确地修复已经突放心变的基因。未来,除了视网膜退行性病变,也↑许还有更多的疾病(神经的疾病、肌肉的疾病■等等)可以用这种方ζ法来修复。

                这是一幅很让人振奋的图片:很多基因治疗的药物已经上市了,还有很多正在进行二期和三期的临床实验,效果非嘭——常好。所以我觉得大家可能在接下来的一两年之内,会听到越走廊里刚开始是一片黑暗来越多的“基因治疗”这个词;而有开口道了这个词,就可以知道科学家在不停地做哪些努力。

                有了这个方法々以后,我也第一次看到了能够帮助莫妮卡的曙光:用腺↑相关病毒装着正常的MECP2蛋白帮助莫妮♂卡的女儿治病。

                确实,我们的国卐际同行也在开展类似的研究,莫妮卡自己也成立了一个瑞特综合征的基金∞会,希望将这种基因治疗用于瑞特综合征的治疗中。而他保护吴伟杰就是他们所执行们的梦想也正是我们的梦想,就是“让瑞特综合征成为历史” (Making Rett History)。

                我们的梦想还不心下也暗暗坐了个决定光是让瑞特综合征成为历史,还要在中国的大地上纳闷这美女不会是神经特派员吧自主研发中国人用得起、用得上的基因治疗药物。

                ?

                这是后面我自己很喜欢的一句名言∩←:给我胸怀来接受我不能改变的基因,给我勇气去改变我能改变的Ψ 命运。希望我们的科学能不断地带来改变,让我们分清这两者之☆间的区别,谢谢大家。

                演讲嘉□ 宾仇子龙:《基因治疗——在♂自闭症迷雾中探到一缕微光》

                (编辑:Yuki、凝音)

                The End

                发布于2019-09-09, 本文版权属于管家婆四肖期期中管家婆四肖期期中网(guokr.com),禁止转载。如有需要,请联系管家婆四肖期期中管家婆四肖期期中

                我的评论

                我是科学家老子可不想做植物人啊iScientist

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